近日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了新的去中心化臨床試驗（也叫分散式臨床試驗，DCT）指南《Decentralized Clinical Trials for Drugs, Biological Products, and Device》。指南表示，DCT場所并非一定限制在研究醫(yī)療中心，也可以在當?shù)蒯t(yī)療保健機構(gòu)等場所進行，或者也可通過遠程醫(yī)療的形式，對試驗參與者進行訪視。
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據(jù)悉，不同于傳統(tǒng)臨床試驗，DCT可利用電子測量設備、遠程跟蹤，以及直接向消費者分發(fā)藥物和使用當?shù)卦囼炇业仁侄?，?zhí)行遠程臨床試驗，讓試驗參與者在家居情況下，通過遠程方式參與臨床試驗。在新冠出現(xiàn)之前，DCT主要集中于對罕見疾病或地理上較為分散的病人群體的研究，而在新冠之后，DCT市場重點逐漸轉(zhuǎn)向了更全面的臨床研究。
FDA此次出版的指南涵蓋了DCT設計、遠程臨床試驗訪問和相關活動的進行、數(shù)字健康技術(shù)的使用、知情同意等方面。指南提出，加強DCT發(fā)展可以減輕患者的參與負擔，使更多種族、文化和社會經(jīng)濟群體的人們參與進臨床試驗。
不過，F(xiàn)DA同時強調(diào)，進行DCT的公司應該注意數(shù)據(jù)的可變性和準確度，以確保相關數(shù)據(jù)不會對試驗產(chǎn)生負面影響?！暗酥?，F(xiàn)DA非常希望看到更多這樣的研究，以幫助提高臨床研究的多樣性?！敝改媳硎尽?/p>
為了加強DCT的精度和可行性，F(xiàn)DA表示，在DCT設計方面，試驗開展場景可以多樣，但研究團隊需要有一個專門的地方用于存放所有參與者的臨床試驗記錄，同時派專人監(jiān)管。
此外，進行非劣效研究（non-inferiority study，是一種臨床試驗設計，旨在證明一種新的治療方法不劣于已有的治療方法，而不是證明它比已有的治療方法更優(yōu)越）方面，一般來講，活性對照藥物的試驗通常是在標準化的傳統(tǒng)臨床試驗條件下進行的。因此，F(xiàn)DA建議，當研究人員計劃在DCT環(huán)境中進行非劣效性研究時，要特別注意試驗條件和患者個人差異等造成的數(shù)據(jù)差異，以確保實驗結(jié)果的準確性和可靠性。
在遠程傳輸數(shù)據(jù)時，試驗還應遵循FDA提出的數(shù)字健康技術(shù)要求。該要求還定義了研究員、贊助商等的角色和責任。知情同意書也可以通過遠程方式進行確認，但同時，F(xiàn)DA的審查委員會應全程監(jiān)督同意書簽署過程。
FDA專員Robert Califf表示：“FDA長期以來一直考慮去中心化臨床試驗的好處。數(shù)字健康技術(shù)的進步和新冠大流行（當時很多試驗參與者無法進行面對面訪視）加速了DCT的應用。它可以提高試驗效率，并促進在罕見病和行動不便的人群中進行相關臨床研究?！?/p>
據(jù)行業(yè)媒體Fierce?Biotech報道，像和患者進行視頻會議這樣的遠程方法可以使醫(yī)患交流更加便捷和高效。一方面為患者節(jié)省旅途等費用，另一方面也提高了醫(yī)生的工作效率。盡管這種方法無法完全替代某些面對面的治療或評估，但它可以作為一種補充，幫助醫(yī)生更好地了解患者狀態(tài)。
“而且如今，行業(yè)越來越關注試驗參與者的種族多樣性和基因多樣性，這既是道義上的迫切需求，也是確保更強大數(shù)據(jù)集的需要?！泵绹幤泛蜕锛夹g(shù)律師事務所專家Rob Church表示。
不過，據(jù)行業(yè)媒體Biopharma-reporter此前報道，DCT在監(jiān)測患者健康和數(shù)據(jù)保存方面存在一定風險。因此FDA強調(diào)，通過遠程監(jiān)測進行治療，存在著不良反應未被發(fā)現(xiàn)的可能性。因此DCT贊助商必須意識到這一點，并確保采取正確的工具來適當?shù)乇O(jiān)測患者。
在數(shù)據(jù)完整性方面，可通過智能手機和可穿戴設備等收集數(shù)據(jù)，但這些工具也可能導致數(shù)據(jù)處理不當、損壞和跟蹤不準確。“從近期來看，這也為制藥公司帶來了挑戰(zhàn)?！盧ob Church說道。
FDA補充說，更廣泛地采用DCT將有助于在醫(yī)療需求領域促進藥物開發(fā)，這意味著患者將有更多治療選擇，并獲得更好的療效。
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